锐湃尔^TM基因编辑技术目前处于临床转化阶段，在遗传性疾病、肿瘤及自身免疫性疾病等多个领域具有潜在价值。锐湃尔^TM基因编辑技术脱胎于人类基因组及相关机制，其人源属性使其可能出现的免疫反应风险大幅降低。此外，锐湃尔^TM基因编辑技术的靶向原理使其难以脱靶，单纯的基因组单链切开避免了双链断裂及随机序列引入风险，以及RNA和RNP的作用形式避免了DNA的遗传物质引入等，均使其更加安全有效，适于进一步临床转化。目前我们已于数个遗传病相关基因如亨廷顿舞蹈病的相关致病基因IT15基因和脆性X综合征的相关致病基因FMR1基因上进行尝试并取得了初步成果。