致力于分子生物学技术研发及其临床转化,以及其他类型临床药物研发
专注于探究人体中的潜在机制,将所得转化为相应技术和产品
Expertising in research and development of molecular biology and corresponding clinical translation,as well as other types of medicines
Focusing on exploring underlying mechanisms in human, translating the findings into corresponding techniques and products
目前具有基于DNA表达介导的创新性基因编辑技术一项、由RNA和RNP介导的创新性基因编辑技术一项,核酸及核糖核蛋白向细胞及细胞核转导辅助技术一项,同时还拥有有关脑退行性疾病治疗方法及技术手段两项,及脑内免疫细胞广泛性基因编辑技术一项,均处于进一步研发和临床转化中。
锐湃尔™应用人类基因组中的重复元件(Alu元件及LINE-1转座子)、人源核酸内切酶以及逆转录酶ORF2p,整个技术完全为人源,锐湃尔™可识别基因组上待插入序列上游的长序列片段并剪切基因组靶位点的DNA单链,同时将含有待插入序列的RNA转化为双链DNA,最终经同源重组将待插入序列插入至基因组中。该技术由于仅在待插入位点处形成双链DNA、识别序列长以及完全为人源等特点,使得其具有高靶向性、低脱靶率及极低抗原性等优势,并可以较高效率向基因组插入长片段序列。同时,该技术所采用的核酸内切酶仅切开基因组单链,此后通过同源重组进行序列插入,极大的避免了使基因组发生双链断裂的风险,因此具有较高的安全性。
锐湃尔™可通过DNA、RNA或RNP多种形式介导基因编辑,具有较高的临床应用潜能及临床价值。
转普容™应用人源核酸结合蛋白包裹核酸或核糖核蛋白,使其免于被RNA酶等因素降解,提高核酸的完整性、留存时间及作用效率,并可同时一定程度上辅助核酸及核糖核蛋白向核内转移,利于作用于核内的相关操作如基因编辑和基因表达。
另外,转普容™同时可用于辅助核酸及核糖核蛋白的贮存和运输。